Malformazioni cerebrali. Il farmaco ci sarebbe. C'era. Ma ora nessuna casa farmaceutica vuole piu' produrlo perche' non c'e' il business. La malattia e' chiamata CCM (malformazioni cerebrali cavernose). E' una malattia molto grave, caratterizzata da malformazioni vascolari a forma di lampone che tendono a
sanguinare causando crisi epilettiche, forti mal di testa, progressive paralisi e spesso anche emorragia cerebrale. Colpisce prevalentemente i bambini ma anche gli adulti. Nel 25-30% dei casi bambini e ragazzi sotto i 20 anni, nel 60% adulti tra 20
e 40 anni, e per il 10-15% gli ultra-quarantenni. Pur essendo considerata una malattia genetica rara, si presenta anche forma sporadica e, tra le due forme, la prevalenza nella popolazione è relativamente alta: un caso ogni 200. In Italia ci sarebbero quindi circa 300 mila casi di CCM. Ad oggi l'unica terapia possibile
è la chirurgia che però spesso è impraticabile perché pericolosa, in quanto il bisturi può facilmente danneggiare le parti sane del cervello. Proprio testando un gruppo di farmaci antitumorali su topi di laboratorio cui era stata fatta riprodurre la stessa malattia umana, i ricercatori hanno scoperto che uno di questi, derivato del 'sulindac', riusciva a raggiungere le lesioni, superando la barriera emato-encefalica, e a ridurre molto le lesioni. Il medicinale e' da tempo fuori brevetto e nessuna azienda farmaceutica vuole piu' produrlo perche' giudicato poco remunerativo.
lunedi 26 maggio 2014
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